日本には数百万人の難病患者がいるといわれています。 日本で難病というのはこちら発病の原因が分かっておらず治療法が確立していない病気で患者数が少なく長期療養を必要とするものとされています。 政府はこれまで難病として指定した５６の疾患およそ８０万人の患者に医療費の助成を行ってきました。 今回の難病新法によって対象となる疾患の数はおよそ３００に増え１５０万人が、医療費の助成を受けることになります。
今回、法律が出来たというようなことで、法律に基づいて予算措置もされますし、さらにまた法律に基づいて、さまざまな対策が取れるようになったという意味におきましては、今回の新法が出来たというのは、非常に大きな価値があるというふうに考えております。
ＡＬＳ以外の難病患者にとっても治療法の開発は最も切実な問題です。 今回、この治療薬が承認された成功の要因は国際共同治験を実施したからだといいます。 一方、今回は東原医師など専門医たちの働きかけによって国際共同治験を実施。