この病気は ジストロフィンというたんぱく質が作れなくてですねジストロフィンは筋肉の筋線維と その膜をこう くっつけているようなたんぱく質でそれがない事で日常生活程度の運動でもですね筋肉が壊れてしまうと。 せっかくですね 患者さんからｉＰＳ細胞を作ってそこから筋肉を作ってもですねやっぱり同じようにジストロフィンがない事で壊れていってしまうというふうに考えられています。 筋ジストロフィーの患者の細胞から作ったｉＰＳ細胞にクリスパー・キャスというたんぱく質を入れ込みます。
今このｉＰＳ細胞とゲノム編集をですね一緒にして治療研究に役立てるというのはいろんなところで進んでいるんです。 山中さんが最も力を入れるｉＰＳ細胞ストックのプロジェクトです。 それにしてもｉＰＳ細胞ストックとあと特別な細胞というのはどういう事ですか？簡単に言うと…そんなのがあるんですか。 細胞にはですね ＨＬＡと呼ばれるものがありまして…Ａという遺伝子座はお父さんから赤色お母さんから緑色の遺伝子を受け継いでいると。
このストックを使うとお金と時間の問題解決されるんですか？もちろん お金と時間が大幅に削減されるというのは大事なんですが…あらかじめ安全性を確認してこの細胞はがんにはなりませんと。 ｉＰＳ細胞の特性を考えるとむしろ創薬に期待するという声も大きいんですよね。 このｉＰＳ細胞を使った創薬。 こういう難病にこそ力を発揮するのがｉＰＳ細胞の技術です。 思い出して下さい！患者の細胞からｉＰＳ細胞を作ると病気を起こす遺伝子が引き継がれるんでしたよね。 このｉＰＳ細胞を使った創薬の特徴になります。