YTSスペシャル 希望の一滴~希少難病に光!ここまで来た遺伝子治療〜

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この番組のまとめ

この難病治療に挑んだのは自治医科大学の医療チーム。 佳汰さんは 生まれて間もなく脳性麻痺との診断を受けました。 2人の主治医 加藤光広医師です。 ドーパミンなどの神経伝達物質を鼻からチューブを入れて食事を補給し薬も チューブから入れるようになっていました。 やはり脳性麻痺と診断されていました。 慧さんは10歳になった時ようやく 病名がAADC欠損症である事が判明しました。 患者同士が症状を伝え合い活発に情報交換するため治療法の研究に繋げるのが目的です。

初めて AADC欠損症の診察を見つめます。 希少難病177の疾患を対象に研究班を立ち上げその中にAADC欠損症も含まれたのです。 しかし全国の調査ではAADC欠損症の…。 AADC欠損症に対する新しい治療法を試みる機会が訪れたのです。 AADC欠損症に最新医療を取り入れる事になったのです。 AADC欠損症に使う遺伝子治療薬ベクターとは一体どのようなものなのでしょうか?ベクターに使われるのは病原性のないウイルス。 遺伝子治療薬ベクターを作っているのは この会社です。

佳汰さんの脳内にAADCベクターが注ぎ込まれました。 果たしてAADCの遺伝子はうまく働くのでしょうか?手術から2カ月後検査が行われました。 にぎにぎ出来るかな?今まで自分の意思で物を握る事のなかった佳汰さんの手が動き始めました。 すでに手術を終えた佳汰さん亜美さんこのあと 運動機能が驚きの改善を遂げるのです。 手術後 初めて加藤医師の診察を受ける事になりました。 亜美ちゃん もう一回!自分の意思で物をしっかりつかむ動きが出来るようになりました。